La cura para la diabetes tipo 1 está cerca

Este trastorno autoinmune destruye la capacidad del cuerpo para producir insulina. Algunos pacientes que participaron en ensayos experimentales la han recuperado.
Dan Schwartz
Actualizado a 22 de noviembre de 2025, 11:00

 Lennart Nilsson, Boehringer Ingelheim International GMBH, TT / Science Photo Library
 
 Cuando Amanda Smith entró en la cocina una noche de 2015 para calentar un biberón para su hija de cuatro meses, no pudo distinguir los números del microondas. Estaban borrosos. Nunca antes habían estado borrosos. De repente, un pensamiento oscuro se le pasó por la cabeza: diabetes. Su madre la padecía y Smith era enfermera. Conocía los síntomas. Probablemente, meses atrás, su sistema inmunológico había comenzado a destruir las células del páncreas que producen insulina, una hormona que permite al cuerpo quemar azúcar, y ahora tenía tan poca insulina que los azúcares se acumulaban en la sangre, llenando de líquido las lentes de sus ojos y distorsionando la luz que entraba.

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Smith despertó a su marido y se dirigieron rápidamente al hospital de Ontario, donde una prueba confirmó que su nivel de azúcar en sangre se había disparado, más de seis veces por encima de los niveles saludables. Entonces, un médico le inyectó insulina y sus niveles se desplomaron. «Fue difícil desde el principio», dice Smith. El diagnóstico de diabetes tipo 1, una enfermedad crónica e incurable, la enfureció. La entristeció. Su nivel de azúcar en sangre bajaba regularmente debido a las inyecciones de insulina, lo que la ponía irritable. Se enfadaba con su marido. Se enfadaba con sus tres hijos. Se sentía como una carga para todos los que la rodeaban. Por mucho que lo intentara, sentía que fracasaba una y otra vez en el control de su nivel de azúcar en sangre.

 
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Pero desde octubre, Smith no ha tenido que tomar insulina suplementaria en más de dos años. Dice que se siente libre.

Smith forma parte de la primera oleada de pacientes que reciben lo que los médicos y científicos dicen con cautela que podría ser, algún día pronto, una cura. «Nunca digo cura», afirma Kevan Herold, médico, inmunólogo e investigador de la diabetes tipo 1 en la Facultad de Medicina de Yale. «Pero esa es la dirección hacia la que nos dirigimos». El avance llega en el momento oportuno. Se estima que 9,5 millones de personas en todo el mundo padecen diabetes tipo 1, y las tasas están aumentando, especialmente entre los niños y los adultos jóvenes. Los investigadores no saben por qué.

 
Antes del tratamiento, Smith, que ahora tiene 36 años, se sentía prisionera de su propio cuerpo, encerrada en la monotonía minuto a minuto de controlar su nivel de azúcar en sangre. «Era horrible en todos los sentidos. Incluso para llevar a mi hijo al parque, tenía que asegurarme de llevar bocadillos en el bolsillo por si bajaba el azúcar en sangre». Pero ahora, «a veces me emociono mucho al pensar en ello», dice, porque aunque el tratamiento solo dure un par de años, «estos son los mejores años».

El tratamiento de Smith aún se encuentra en fase de ensayos clínicos experimentales, cuyos resultados se publicaron en junio en la revista New England Journal of Medicine. La empresa farmacéutica que lleva a cabo los ensayos, Vertex Pharmaceuticals, espera lanzar el tratamiento en esta década y prevé, pendiente de la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos y de los reguladores europeos, una base de entre 40.000 y 60.000 clientes en Estados Unidos y Europa. Es probable que el tratamiento, denominado VX-880, se prescriba primero a un subgrupo de diabéticos de tipo 1 que, como Smith, no pueden mantener niveles seguros de azúcar en sangre con la terapia de insulina, por mucho que lo intenten. No se ha desarrollado como terapia general, en gran parte porque requiere medicamentos inmunosupresores, una compensación que muchos diabéticos probablemente no aceptarán.

Pero lo que representa este momento, según los científicos, es muy significativo. Durante más de un siglo, los médicos han tratado esta enfermedad devolviendo al organismo la sustancia química que ya no podía producir: la insulina. Y aunque el descubrimiento de la insulina transformó una enfermedad mortal en una enfermedad tratable, la diabetes tipo 1 sigue siendo una enfermedad que requiere un control constante. Ahora los científicos están aprendiendo a restaurar la fuente misma de la secreción de insulina, para devolver las partes que faltan. La medicina sigue evolucionando; los científicos están trabajando para ofrecer tratamientos similares sin tener que suprimir el sistema inmunológico. Si el VX-880 sigue funcionando, según los investigadores, la ciencia subyacente podría curar mucho más que la diabetes.

 
Durante la mayor parte de la historia de la humanidad, la diabetes tipo 1 era incurable
En la antigüedad, los médicos observaron que la orina de ciertas personas atraía a las hormigas negras, y que estas eran como un presagio. Los niños se consumían a los pocos días de la aparición de las hormigas, y los adultos, con más grasa y músculos que consumir, vivían un poco más. Era como si estas personas se estuvieran licuando, observaban los médicos, expulsándose a sí mismas en la orina. Orinaban constantemente, y las hormigas se sentían atraídas por su orina porque era pegajosa y dulce, como la miel. Poco después del nacimiento de Cristo, el antiguo médico griego Aretaeus de Capadocia denominó a esta afección «diabetes». La palabra significa «sifón», porque, aparentemente, todos los nutrientes de los alimentos y las bebidas pasaban directamente a través de las personas.

 
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Por razones que los médicos aún no comprenden, el sistema inmunológico de los diabéticos tipo 1 comienza, a menudo en la juventud, a destruir espontáneamente la única fuente de producción de insulina del cuerpo, las células beta, que viven dentro de un tipo de célula más grande, las células de los islotes, que se agrupan en el páncreas.

 SSPL / Getty Images
Estas muestras de insulina proceden de los inicios del desarrollo de la terapia. El descubrimiento de que la insulina animal podía sustituir a la insulina humana ausente supuso, por primera vez en la historia de la humanidad, la posibilidad de tratar eficazmente la diabetes tipo 1.
Cuando alguien con un páncreas que funciona correctamente come, por ejemplo, un plátano, el azúcar del plátano se acumula en su torrente sanguíneo y la insulina permite que el azúcar entre en sus células. Esta es la forma principal en que los seres humanos obtienen energía de los alimentos. Sin suficientes células beta sanas, el páncreas secreta poca o ninguna insulina, y el azúcar se acumula en la sangre, convirtiéndose en un veneno. El alto nivel de azúcar en la sangre daña los nervios, los vasos sanguíneos, los tejidos y los órganos. Mientras tanto, las células se mueren de hambre. En busca de combustible, el cuerpo recurre a las grasas y, al quemarlas, también se acumula ácido en la sangre.

A nivel mundial, uno de cada nueve adultos tiene diabetes, pero la mayoría tiene diabetes tipo 2. Las personas con diabetes tipo 2 suelen producir insulina, pero sus células no responden bien a la hormona y no pueden absorber el azúcar, que se acumula. Las causas subyacentes de la diabetes tipo 2 se conocen bien —implican principalmente factores relacionados con el estilo de vida, como una alimentación poco saludable o la falta de ejercicio—, pero en el caso de la diabetes tipo 1 son un misterio. Lo que los investigadores sí saben es que el tipo 1 es más frecuente entre los jóvenes de los países ricos, donde muchos pacientes tienen el dinero, el acceso y la educación necesarios para mitigar la letalidad de la enfermedad. Por ejemplo, un niño diagnosticado a los 10 años en Estados Unidos probablemente vivirá hasta los 67. Pero en, por ejemplo, Afganistán, ese niño probablemente moriría a los 24.

Durante siglos, el tratamiento principal para la diabetes tipo 1 consistía en privar al cuerpo de cualquier nutriente que pudiera absorber, es decir, básicamente, en matarlo de hambre. Ese fue el mejor tratamiento de la humanidad hasta 1921, cuando un joven cirujano canadiense, Frederick Banting, y un estudiante de medicina, Charles Best, extirparon el páncreas de un perro. A continuación, trituraron las glándulas del órgano, las congelaron, las molieron, las aspiraron con una aguja y se las inyectaron de nuevo al perro, que se había vuelto diabético sin su páncreas. El nivel de azúcar en sangre del perro descendió en dos horas.

Era la primera vez que alguien aislaba la insulina y, al año siguiente, un niño de 14 años que se estaba muriendo de diabetes en un hospital de Toronto recibió una inyección de insulina extraída de páncreas bovinos. Su nivel de azúcar en sangre descendió en cuestión de horas. De repente, una enfermedad terminal era tratable. El descubrimiento salvó decenas de millones de vidas. En el siglo transcurrido desde entonces, a los médicos les gusta decir que, con la insulina terapéutica, los diabéticos de tipo 1 pueden llevar una «vida normal». Pero su definición de «normal» es relativa, y tienden a responsabilizar directamente al paciente de alcanzar la normalidad. «Puedes mantenerte sano», advierte una publicación de 1999 de la Academia Americana de Médicos de Familia, «si controlas tu enfermedad».

Todos los retos de vivir con diabetes tipo 1 en el mundo postinsulina se pueden resumir en dos letras: si. Si una diabética es capaz de controlar la enfermedad, su vida, a menudo, puede parecer normal desde fuera. Pero por dentro es una batalla. Cada día debe hacer ella misma el trabajo de las células beta, controlando continuamente su nivel de azúcar en sangre con tiras reactivas o un medidor de glucosa. El trabajo implica conjeturas y anticipaciones. ¿Qué ha comido y qué va a comer? ¿Hará ejercicio? ¿Está estresada? ¿Deshidratada? ¿Está cansada? ¿Enferma? ¿Tiene el periodo? ¿Está fuera de forma? Sus respuestas a estas pequeñas preguntas le ayudan a responder a la gran pregunta: ¿cuánta insulina, mediante una aguja o una bomba portátil, debe administrarse? Una dosis demasiado baja con demasiada frecuencia puede perjudicarla en el futuro, pero una dosis demasiado alta puede matarla en el acto. De media, un paciente toma 180 decisiones al día sobre la diabetes tipo 1.

 
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La mayoría de los diabéticos tipo 1 pueden controlar la enfermedad. Chris Binder, por ejemplo, jugó al fútbol americano en la División I de la Universidad de Maine en la década de 1990. Era pateador. Desde las gradas, nadie podía saber que le habían diagnosticado la enfermedad a los dos años, aunque en el descanso, el personal siempre se aseguraba de que tuviera un sándwich grande por si le bajaba el azúcar en sangre. Decían: «¿Está aquí el molinillo de Binder?». Binder tiene hoy 50 años, vive en Nueva Orleans y trabaja en una empresa tecnológica que asesora a equipos deportivos universitarios y profesionales para mejorar su rendimiento. No hay mucho que no pueda hacer; la enfermedad no dicta su vida. «Creo que realmente he vivido con la diabetes», dice, «y no he vivido para la diabetes».

Pero si una persona diabética no puede controlar la enfermedad, su vida será diferente. Una mañana, mientras se ataba los zapatos antes de ir al trabajo, Jennifer Coleman, una contable de 60 años de Alberta, se golpeó la cabeza contra una vitrina al sufrir un ataque provocado por un bajón de azúcar. Coleman no tiene los síntomas de advertencia que muchos diabéticos experimentan cuando les baja el azúcar: piernas temblorosas, palmas sudorosas, confusión mental y sensación de fatalidad, por lo que a menudo le pillaban por sorpresa los bajones. «Hay que planificar mucho para hacer cualquier cosa. Eso es lo más importante», afirma. «Y hay que estar preparado para lo peor».

Heather McLeod, una doctora de familia de 59 años de Vancouver, fue diagnosticada cuando tenía seis años. A pesar de su formación médica, su nivel de azúcar en sangre solía variar mucho. «Si voy a dar un paseo, más vale que me lleve tres cajas de zumo y mi insulina. Oh, ¿tengo suficientes tiras reactivas? ¿Tengo mis sensores?». Al igual que Coleman, McLeod no tiene las señales de advertencia típicas. « Es vivir con miedo», dice. «Me siento como Cenicienta. No sé cuándo mi carruaje se convertirá en calabaza».

Lo mismo le ocurre a Mary Anna Pokerznik. «La gente no entiende el desgaste emocional que supone trabajar tan duro y seguir fracasando», dice. Pokerznik, diagnosticada a los 11 años, tiene 55 y es profesora jubilada de matemáticas y ciencias de secundaria. Durante años, Pokerznik fue la única persona que llevaba a su hija a clase de baile. Pero a menudo el nivel de azúcar en sangre de Pokerznik era demasiado bajo para conducir, y su hija lloraba desconsoladamente. «La gente cree que con la nueva tecnología» —mejor insulina, mejores bombas de insulina, mejores medidores de glucosa, mejores algoritmos— «eso es la solución», dice. «Pero realmente no lo es».

La diabetes tipo 1 existe en un espectro. Binder podría representar el extremo de un lado, y Coleman, McLeod y Pokerznik, el otro. Pero la conclusión es que, si alguien comete un error, puede morir, porque incluso los dispositivos médicos más sofisticados de la actualidad siguen sin poder igualar la precisión de las diminutas máquinas biológicas que vienen de serie en el páncreas humano: las células beta. Por eso los científicos llevan décadas tratando de encontrar una forma de sustituirlas.

Un avance que ha tardado décadas en llegar
Los orígenes del avance de Vertex se remontan a una noche de 1991, cuando Doug Melton, un profesor de biología del desarrollo de 38 años de la Universidad de Harvard, estudiaba los huevos de las ranas africanas de uñas en el sótano de los Laboratorios Biológicos. Melton buscaba los genes que indican a las células madre tempranas de un solo óvulo fertilizado que se transformen en células especializadas. Entonces recibió una llamada de su esposa, Gail: Sam, su hijo de seis meses, estaba vomitando. Melton salió corriendo del laboratorio. En la sala de urgencias del Boston Children's Hospital, él y Gail se enteraron de que su hijo tenía diabetes tipo 1.

Tras el diagnóstico, Melton reunió a todo el personal del laboratorio, entre 25 y 30 colegas, y les comunicó que iba a dejar de lado la investigación con ranas. Harvard había accedido a construir un nuevo laboratorio para Melton, de modo que pudiera dedicarse a una nueva misión: encontrar una cura para la diabetes tipo 1.

No estaba empezando desde cero. Su trabajo con las células de embriones de rana le sugería un camino a seguir. Esas células madre tempranas son como pizarras biológicas en blanco: con los estímulos adecuados, pueden convertirse en cualquier célula del cuerpo. Melton solo tenía que descubrir los estímulos necesarios para convertir las células madre humanas en células beta funcionales. Él ya era, como él mismo dice, «un pintor, pero ahora me habían dicho cuál debía ser el tema del cuadro».

 
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Melton me dijo recientemente que no tenía ni idea de lo difícil que sería la investigación, por lo que se siente agradecido. Si lo hubiera sabido, quizá habría abandonado. «Me parecía una idea sencilla», afirma: crear las células que su hijo había perdido y luego reimplantarlas, evitando al mismo tiempo que el sistema inmunitario destruyera las células. Le dijo a su esposa que le llevaría entre tres y cuatro años.

Entre 1990 y 1999, Melton superó con creces ese plazo de tres o cuatro años y luego lo superó de nuevo. Melton no era el único investigador que estudiaba las terapias celulares, pero cada uno trabajaba de forma aislada. En aquella época, la comunidad científica estaba más preocupada por tratar de comprender el mecanismo por el que se secreta la insulina, y no por cómo fabricar las células que la secretan.

 
Entonces se produjo un avance que arrojó nueva luz sobre su trabajo. En un ensayo clínico realizado entre 1999 y 2000, el doctor James Shapiro, de la Universidad de Alberta, trasplantó células de islotes de cadáveres a siete pacientes con diabetes tipo 1 grave. Otros médicos habían probado procedimientos similares con un éxito marginal, pero Shapiro desarrolló un nuevo protocolo. Obtuvo islotes sanos de múltiples cadáveres, procesó las células en una solución novedosa y suprimió el sistema inmunológico de los pacientes con medicamentos sin esteroides. (Los esteroides tendían a ser contraproducentes en los pacientes, haciéndolos resistentes a la insulina y dañando sus células beta).

Todos los pacientes comenzaron rápidamente a producir suficiente insulina propia como para no necesitar más inyecciones, y continuaron produciendo insulina en el seguimiento más de un año después.

Pokerznik fue la segunda paciente de Shapiro en el ensayo. «Me costaba incluso entenderlo», dice, «porque llevaba mucho tiempo siendo diabética». Más tarde, Shapiro también realizó el procedimiento a McLeod y Coleman. Las mujeres afirman que la terapia las liberó de los cálculos minuciosos que tenían que hacer cada minuto para controlar su enfermedad con insulina farmacéutica. También las salvó de las constantes crisis. «Cambió mucho», dice Coleman. «Realmente, para mí», dice McLeod, «no había otra opción».

Después de que la revista New England Journal of Medicine publicara los resultados en 2000, los operadores de la centralita del Hospital de la Universidad de Alberta se vieron desbordados. Pacientes de todo el mundo querían entrar en la lista de trasplantes de Shapiro, y pronto conseguiría una subvención de 35 millones de dólares para realizar más ensayos.

Aunque el protocolo de Shapiro pasó a estar disponible para los pacientes que no podían controlar su diabetes por otros medios, nunca se prescribió de forma generalizada. Las células de los islotes cadavéricos requerían fármacos inmunosupresores, lo que conllevaba el riesgo de nuevas infecciones y cánceres novedosos. Además, las células de los islotes proceden de un recurso finito: personas fallecidas. Los pacientes suelen necesitar células de dos o tres donantes, y no es algo que se haga una sola vez. Las células a veces mueren, lo que requiere reposiciones. Pokerznik, por ejemplo, dejó de tomar insulina suplementaria a las pocas semanas de su primer trasplante en 1999. Luego, en 2003, volvió a tomar insulina. En 2014: volvió a dejarla. En 2018: la volvió a tomar. Desde 2019, ha dejado de tomar insulina.

Aun así, según Lori Sussel, directora de investigación del Centro Barbara Davis para la Diabetes de la Universidad de Colorado, el trabajo de Shapiro supuso un punto de inflexión: «Fue una prueba de concepto». Cuando los científicos vieron que las células de los islotes sobrevivían en los pacientes, empezaron a pensar que quizá Melton y los demás estaban en lo cierto después de todo. Si las células de cadáveres restauran la producción de insulina en los pacientes, ¿por qué no pueden hacerlo las células cultivadas en un laboratorio? «Las personas que antes no estaban interesadas en la terapia con células madre», dice Shapiro, «se interesaron».

De repente, Melton y los demás investigadores, que habían estado trabajando de forma aislada, comenzaron a colaborar, y los científicos que no habían prestado mucha atención a su trabajo comenzaron sus propios experimentos. Y la financiación no se hizo esperar. Un año después de que Shapiro hiciera públicos sus resultados, los Institutos Nacionales de Salud crearon el Consorcio de Biología de Células Beta, que comenzó a conceder subvenciones, incluso a investigadores de Europa. A medida que se aceleraba el ritmo de la investigación, un avance dio lugar a otro, y Melton comenzó a descubrir cómo cultivar las células.

El poder «transformador» de las células madre
Dentro de cada uno de los billones de células del cuerpo humano hay unos 20.000 genes, de los cuales solo se expresan entre una cuarta parte y la mitad. Las células leen los genes para aprender a hacer lo que tienen que hacer, y Melton y su equipo se preguntaban qué genes tenía que leer una célula madre para aprender a secretar insulina. ¿Cuáles se activan en una célula madre, se preguntaban los científicos, y cuáles se desactivan? «Esto», dice Melton, medio en broma, «es una excusa para explicar por qué nos llevó tanto tiempo».

 
Una noche de 2012, los colegas de Melton se reunieron en el laboratorio alrededor de una lámina de plástico que parecía un enorme cartón de huevos. Contenía 96 bandejas pequeñas, y cada bandeja contenía un charco de células beta experimentales diseñadas a partir de células madre. Habían mezclado la solución con un anticuerpo que se volvía azul en presencia de insulina y acababan de añadir azúcar. Nadie esperaba que pasara nada. Pasaron los minutos. Una sola bandeja se volvió azul. Los jóvenes científicos corrieron por el pasillo y se lo contaron a Melton, que pensó que por fin parecía estar funcionando. Entonces dijo: «Repetidlo».

Lo hicieron, una y otra vez. Y en los años transcurridos desde entonces, Melton cofundó una empresa biotecnológica para ampliar la producción de sus células beta modificadas, que una empresa biotecnológica más grande, Vertex, con experiencia en la realización de ensayos clínicos y la solicitud de autorizaciones reglamentarias, compró por 950 millones de dólares en 2019. En un ensayo realizado en 2021, Vertex administró a 14 pacientes con diabetes tipo 1 grave infusiones de las células de Melton, denominadas VX-880.

Antes del ensayo, 12 de los pacientes habían tenido dificultades para equilibrar su nivel de azúcar en sangre utilizando insulina suplementaria. A los noventa días, sus niveles de azúcar se habían equilibrado. Dos de los pacientes necesitaron menos insulina suplementaria. Diez dejaron de tomarla por completo. (Dos pacientes inscritos en el ensayo fallecieron, aunque no a causa del tratamiento. Uno murió de meningitis y el otro de demencia).

 
La comunidad científica sigue entusiasmada con la publicación de los resultados de Vertex en julio en la revista New England Journal of Medicine. En parte, el entusiasmo se debe a que al mes siguiente la revista publicó el trabajo de otro laboratorio que, combinado con una terapia con células madre como la VX-880, podría ser la cura que todos esperaban.

Al igual que las células de los islotes de Shapiro, los pacientes de los ensayos de Vertex requiereninmunosupresión. Pero en el estudio publicado en agosto, un equipo de Sana Biotechnology, una empresa más pequeña que se dedica exclusivamente a las terapias celulares, demostró que tal vez no sea necesario debilitar el sistema inmunitario. Los científicos editaron tres genes de las células de los islotes de un donante enfermo, eliminando la huella que las marcaba como extrañas. Luego las inyectaron en un hombre de 43 años que había sido diagnosticado con diabetes tipo 1 a los cinco años. Seis meses después, el sistema inmunológico del hombre no había respondido a las células de los islotes, que seguían secretando insulina.

Ahora, laboratorios como Vertex y Sana están trabajando por separado para combinar ambas tecnologías en una única solución: células cultivadas en laboratorio que no requieren inmunosupresión y producen insulina de forma fiable. Algunos científicos afirman que una terapia como esa curaría la diabetes tipo 1. Marlon Pragnell, vicepresidente de investigación y ciencia de la Asociación Americana de Diabetes, afirma que estos dos avances marcan una nueva era en la medicina. «Creo que esto es, literalmente, transformador», afirma. «Verdaderamente transformador. Es algo muy importante».

Se acerca una nueva era en la medicina
En la oscura época anterior al descubrimiento de la insulina, Smith, la primera paciente de los ensayos de Vertex en recibir una dosis completa de la terapia, habría muerto rápidamente tras la aparición de la diabetes tipo 1. Ahora ni siquiera necesita terapia con insulina. «Lo considero una bendición», afirma. Incluso Melton, pionero en este último capítulo del tratamiento de la enfermedad, tiene dificultades para expresar la magnitud de los avances científicos. «Es casi como, no sé», afirma, «la alquimia».

Quedan muchas preguntas por responder. ¿Seguirán las células de los islotes editadas genéticamente de Sana eludiendo el sistema inmunitario del organismo? ¿Sobrevivirán las células madre de Melton más tiempo en los seres humanos que los islotes cadavéricos de Shapiro? Se necesita tiempo. Mientras tanto, los avances en los campos paralelos de la terapia con células madre y la edición genética están permitiendo avances en el tratamiento de otras enfermedades.

Por ejemplo, en un ensayo clínico experimental que comenzó en 2018, un cirujano del Mass Eye and Ear trasplantó una terapia con células madre a los ojos de 14 pacientes con córneas gravemente dañadas. Muchos no tenían visión funcional y les dolían mucho los ojos. En las revisiones realizadas 18 meses después, el cirujano descubrió que el injerto había reparado completamente la córnea de 10 pacientes, mejorando su visión y reduciendo su dolor. Nature Communications publicó los hallazgos en marzo. Luego, en mayo, el New England Journal of Medicine publicó los resultados de científicos del Children's Hospital of Philadelphia y de la Perelman School of Medicine de la Universidad de Pensilvania, que administraron a un bebé una terapia de edición genética para tratar una enfermedad rara y a menudo mortal, y la terapia parece estar funcionando.

Vertex lidera por ahora los esfuerzos para curar la diabetes tipo 1. La empresa se encuentra en la fase final de los ensayos clínicos de su terapia con células madre y prevé obtener resultados el próximo año, tras lo cual solicitará la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Vertex espera lanzar la terapia al mercado a finales de la década. Aunque la empresa aún no ha fijado el precio, es probable que el VX-880 sea extraordinariamente caro. (La empresa fijó inicialmente el precio de una terapia recientemente muy exitosa para la anemia falciforme en 2,2 millones de dólares).

Aunque es probable que el mercado de la terapia se limite a los casos más graves, con el tiempo podría crecer. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades no llevan mucho tiempo haciendo un seguimiento de la prevalencia de la diabetes tipo 1, pero sus últimas cifras sitúan en 304.000 el número de estadounidenses menores de 20 años que padecen la enfermedad. Las modelos sugieren que esa cifra aumentará un 65 % para 2060.

Smith sigue recibiendo en Facebook e Instagram anuncios que le dicen que comer canela, por ejemplo, curará su diabetes tipo 1. Nunca pensó que podría haber una cura real en su vida. Para ser claros, dice, el VX-880 no lo es, al menos todavía. «No sabemos cuánto durará», dice, pero se siente más sana ahora con los inmunosupresores que cuando su nivel de azúcar en sangre fluctuaba enormemente, un sentimiento que comparten muchos de los pacientes de Shapiro. Smith toma tres pastillas tres veces al día, y son pastillas diminutas. «No es nada», dice.

Es poco probable que la comunidad médica recomiende ampliamente terapias celulares como el VX-880 cuando salgan al mercado, debido a la preocupación por los riesgos de la inmunosupresión, lo que resulta frustrante para los pacientes que afirman que merecen la autonomía para decidir. Binder se enteró de la existencia del VX-880 en su entrevista con National Geographic. Si fuera candidato para la terapia, estaría interesado, afirma, a pesar de que controla bien su nivel de azúcar en sangre con una bomba de insulina y un medidor de glucosa. «Para cualquiera que haya vivido toda su vida con esta enfermedad, librarse de ella tiene que ser algo intrigante», afirma.